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自主研发!阿尔茨海默病药物获批上市,填补过去17年AD领域无新药上市的空白!

11月2日,记者从国家药品监督管理局获悉,国产抗阿尔茨海默病创新药甘露特钠胶囊(有效成分:甘露寡糖二酸;商品名“九期一”)获有条件批准上市,用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。该药是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物,是我国拥有自主知识产权的创新药,获得国家重大新药创制科技重大专项支持。

阿尔茨海默病(AD)是最常见的痴呆症,是一种慢性、进展性神经退行性疾病,症状包括记忆障碍、失语以及人格和行为改变等。据悉,目前全球有5000万AD患者,中国患者约占20%。AD的发病机制十分复杂,病程时间长,治愈难度大。目前被美国FDA批准的药物有乙酰胆碱酯酶抑制剂(他克林、利斯的明、加兰他敏、石杉碱甲和多奈哌齐),以及2002年获批上市的NMDA受体拮抗剂(美金刚),这也是此前最新一个获批上市的抗阿尔茨海默病药物。近年来,国际制药巨头纷纷参与了该领域的药物研发工作,然而数个新药陆续宣布在Ⅲ期临床研究阶段遭遇失败。

“九期一”由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药联合开发。2018年10月,在西班牙举办的第十一届阿尔茨海默病临床试验会议上,中国科学家首次介绍了甘露寡糖二酸(GV-971),引发国际关注。

据介绍,对该药的临床Ⅲ期试验由上海市精神卫生中心肖世富,北京协和医院张振馨和GV-971主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉领衔,由中国34个临床试验点的研究人员共同参与。临床Ⅲ期试验结果显示,GV-971在认知功能改善的主要疗效指标上达到预期,且安全性好,耐受性强。“九期一”的上市将为患者提供新的用药选择。

国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按时提交有关试验数据。

(文/《中国医药报》记者 陆悦)

延伸阅读

阿尔茨海默病是什么

AD是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病,主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状,是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后,老年人致残、致死的第三大疾病。

AD通常始于中年晚期或老年。65岁以后,患AD的风险每五年就会翻一番,≥85岁的人中有近三分之一患此病。此外,遗传、社会心理因素、脑外部损伤、吸烟饮酒等因素也是AD的诱发因素,伴有高血压的AD患者认知水平恶化更快。

AD的四个阶段

根据严重程度,AD可分为四个阶段:临床前、轻度(早期)、中度(中期)和重度(晚期)。

临床前阶段包括在症状出现前数年在大脑中发生的所有隐匿的变化,比如斑块的积累。

轻度AD患者仍然可以生活自理,尽管他们开始忘记熟悉的单词或物体的位置。

随着病程发展到中度,患者变得更健忘,更难以完成日常任务,并经历性格和行为的变化。在这个阶段,他们可能仍然记得重要的生活事件。中度阶段是时间最长的,通常持续多年。

重度AD患者不能再对自己所处的环境做出反应、不能进行谈话、也不能控制他们的运动或大便。随着病情的发展,患者对日常生活的护理要求越来越高。

药物研发情况

自发现阿尔茨海默病100多年来,全球用于临床治疗的药物屈指可数。“九期一”的获批可谓是一个里程碑事件,因为阿尔茨海默病药物研发频频受挫,全球各大制药公司在过去的20多年里,相继投入数千亿美元研发新的AD治疗药物,320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

在“九期一”获批前,仅有6种AD药物获FDA批准上市。

主要分为两类:

  • 胆碱酯酶抑制剂:可增加大脑中神经递质——乙酰胆碱的数量,产生更多的细胞间通讯。
  • N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受体拮抗剂:可改变神经元的交流方式。

另有9款药物在美国之外的其他国家或地区获批上市,所有这些药物都只是对症治疗,主要是改善认知和记忆障碍,并不能阻止或者延缓阿尔茨海默病病情的进展。

积极推进“九期一”上市

“九期一”是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队,坚持22年,由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司联合开发的,是具有完全自主知识产权的全球原创新药,通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市,填补了过去17年AD治疗领域无新药上市的空白,为广大饱受阿尔茨海默病困扰的患者带来“福音”。

据悉,“九期一”于1997年开始进行临床前研究,此后分别于2007年、2010年、2014年进行了Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期的临床试验研究,共有1199例受试者参加,Ⅲ期临床试验完成了818例受试者的服药观察。

为期36周的Ⅲ期临床研究结果表明,“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍。与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001)。其对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。据介绍,药品或年内投放市场。

为了让患者能够更快用得上临床急需的新药、好药,国家药监部门优化审评流程,整个过程实现了提前介入、滚动提交、随到随审、并联审批和同步核查,大大缩短了审批时间,在不到一年的时间里完成了从受理到审批的全过程,这也是上海市试点药品上市许可持有人制度(MAH)、推动创新研发成果快速上市的成功案例。

(综合整理自中国科学院上海药物研究所、上海药监局网站等)

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