用基因片段搭建微观“摩天大楼”，会产出怎样的产品？
在北京擎科生物科技股份有限公司（以下简称擎科生物）的实验室里，研发人员每天面对的是肉眼看不见的世界。他们用一个个仅约0.34纳米长的碱基，像搭积木一样，在微观尺度上“砌高楼”。最终产出的，是基因治疗、生物制造、分子育种等领域不可或缺的核心原料——人工合成基因片段。
当前，基因治疗已成为生物医药领域的热门技术，面对诸多疑难重症，医学界正探索通过这一技术突破治疗瓶颈，而该疗法的核心原料，正是人工合成的基因片段。
“基因片段从设计、合成到组装，整个过程就像在微观世界里搭建一座‘摩天大楼’。”擎科生物副总裁杜军用一个形象的比喻向记者介绍，研发人员通过一点点设计、拼接、组装基因片段，逐步打磨完善，最终将这些微小原料加工制成能够治病救人的靶向药。
如果没有定制化基因合成产品，很多遗传病基因治疗、CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）细胞疗法等前沿方向的研发，将无从开展。除此之外，这类产品可广泛应用于生物育种、绿色生物制造、生态环境治理等领域，支撑国内生物产业创新升级。
为什么基因治疗等前沿疗法的开发离不开定制化的人工基因？杜军打了个比方：许多遗传病和部分癌症，根源在于基因出了“错”，但自然界里并没有现成的“修复模板”。要治好这些疾病，就需要人工设计并合成一段正确的基因序列，把出错的基因修好。这就像一台精密仪器坏了，原厂没有配件，只能量身定制一个。
基因合成是一项极为精细的工作。“短片段基因，一般三天就能合成，而长达20万个碱基的超长、复杂基因，则需要半年甚至更长时间精心‘垒砌’。”杜军说，基因合成容错率极低，哪怕仅仅错配一个碱基，都可能让整条基因序列丧失功能，无法投入使用。尤其是合成超长、复杂的基因片段，研发成本高昂，技术门槛也很高。
据介绍，此前基因合成领域关键仪器设备依赖进口，供应链安全难以保障。如今，经过多年攻关，擎科生物已构建起生产要素自主的全产业链平台，设备国产化率达八成，并创新探索“AI设计+高通量合成”模式，让原本需要数年验证的药物靶点筛选过程大幅缩短。“现在，我们通过AI辅助拆分与合成，基因片段合成效率较以往提升成百上千倍。”杜军说。
随着我国生物产业蓬勃发展，市场对基因合成产品的需求水涨船高。近些年，擎科生物基因合成业务量保持两位数的快速增长，但依然难以满足日益增长的市场需求。今年，公司投资5.68亿元，在天津武清开工建设“生物制造工厂”项目。
日前，记者走进该项目建设现场，只见塔吊运转不停，现场机器轰鸣，工人们分工有序，加紧施工作业。新工厂聚焦基因合成与抗体研发生产核心业务，将重点打造基因合成和抗体药物发现两大功能平台，构建“从基因设计到药物发现”的全链条智造体系，项目建成后，将打造成为京津冀合成生物制造示范园区，预计年产值达10亿元。
据悉，擎科生物早在2017年便在天津武清设立子公司，布局高端生产制造业务。此次新工厂建成后，基因合成通量有望在现有基础上翻一番。
从北京亦庄的总部研发，到天津武清子公司的规模化生产，再到河北省子公司的原材料供应，擎科生物走出了一条“北京研发、天津制造、河北配套”的协同发展之路。其中，北京作为公司总部基地及科创核心，通过建立研发中心及AI团队，不断推动合成生物学前沿技术突破及相关产业化应用；天津武清配备基因合成智能化生产线，可提供各种类型及难度的基因合成服务，满足京津冀区域乃至全国的生命科学研究、生物制药等领域的需求；河北省则成为擎科生物原材料研发与生产的战略基地，侧重基因合成所需化学合成试剂的研发和生产，原材料实现100%自主生产，有效降低供应链风险，增强产业链韧性。
眼下，依托京津冀三地产业布局，擎科生物正加快推动生物制造向智能化、规模化方向发展，促进基因合成产品在生物制造、生物医药、农业、环保等领域产业化落地，向着全球领先的基因合成企业目标迈进。（记者 袁诚）
