这一成果不仅刷新了AI制药的临床价值高度，也为全球抗衰老新药研发，开辟了全新的落地路径。

纯AI原创药物，有望实现临床级抗衰

作为全球首个走完AI全流程研发、成功推进至III期临床的创新小分子药物，Rentosertib从靶点挖掘、分子结构设计到药理机制验证，全程由英矽智能自研AI平台驱动，仅用18个月就完成了传统药企数年才能落地的临床前研发工作。

利用其AI 驱动的靶点发现平台，英矽智能首先提名 TNIK 为参与调控多种衰老标志物的全新靶点，并进一步确认其在6大衰老标识维度均排列靠前，是一个同时靶向衰老生物学底层机制与特发性肺纤维化（IPF）疾病进程的“双效靶点”。

随后，英矽智能利用其生成化学平台Chemistry42，设计了针对 TNIK 的新颖小分子候选药物Rentosertib。

2025年6月，英矽智能于《自然·医学》发表 Rentosertib 用于特发性肺纤维化治疗的 IIa 期临床试验结果（NCT05938920）。该试验达到了主要安全性终点，并展示出令人鼓舞的剂量依赖性的疗效趋势。

此次最新发表在Nature Biotechnology上的研究采用哈佛、牛津、北京大学、博德研究所等知名机构团队独立开发的6大衰老时钟（包括 ProtAge、OrganAge、PAC、ipfP3GPT 以及 PAOPAC），对 42 名受试者的血清蛋白质组学图谱进行评估，涵盖蛋白质范围达2841种。

值得注意的是，在时钟底层方法和训练标准均不一致的情况下，6大时钟指向了相同的结论：与安慰剂组相比，接受 Rentosertib 治疗的患者生物学年龄有所降低，其中在每日两次 30 mg 剂量组的受试者中，第 4 周时观察到了最高程度的生物学年龄逆转，平均达到3—4年，在某些衰老时钟中峰值接近6年。

此外，研究表明，Rentosertib实现的生物学年龄逆转一定程度上独立于呼吸系统性能改善。具体而言，研究中实现最大程度肺功能改善的剂量，与产生最明显年龄逆转信号的剂量并不相同，这表明Rentosertib的抗衰老活性并不仅仅是特发性肺纤维化病程逆转的下游效应。

基于英国生物样本数据库（UK Biobank）中 55319 份图谱的比对研究表明，Rentosertib 直接逆转了部分典型的年龄相关蛋白表达轨迹，进一步验证了Rentosertib的抗衰老效应。

机制研究则显示，Rentosertib发挥了衰老调控剂（senomorphic agent）的作用，可以抑制 EREG、ESM1、IGFBP4、ITGA2、MMP10、MMP13 及 SPP1 等细胞衰老的核心驱动因子；同时下调RTK–PI3K 和 RAS–ERK等与加速衰老相关的生长因子信号通路，并参与调节抗氧化机理与胆固醇代谢。

重塑全球抗衰老药物研发模式

相较于亮眼的“逆龄”数据，这项研究对整个医药行业的深层变革意义，更为深远。在此之前，全球新药临床试验始终聚焦疾病治疗，关注病症是否改善，从未将人体衰老进程、衰老生物标志物纳入常规临床评价体系。

英矽智能此次开创性地将多维度衰老时钟、蛋白质组学筛查融入标准临床试验，首次建立了“治病+抗衰”双维度的新药评估体系，为全球抗衰老药物的标准化研发、验证、落地提供了可复制、可落地的全新范式。

为方便全球学界重复验证、持续深耕抗衰研究，本次研究的全部原始数据已归档至国家生物信息中心CNCB，核心研究代码也已开源公开。相较于传统医药研发的封闭性，这种开放共享的模式，将大幅加速全球长寿药物、衰老干预疗法的研发进程，有望将抗衰老新药的研发周期缩短数年甚至数十年。

依托持续的技术突破与管线落地，英矽智能自身也实现了跨越式发展。2026年上半年，公司迎来上市后首次半年度盈利，营收同比暴涨287%，凭借过硬的AI制药技术，拿下礼来、武田、施维雅等全球顶级药企的大额合作，累计合作总额逼近110亿美元，成为全球AI制药赛道中，少有的兼具顶尖科研能力、成熟商业化能力与完整临床管线的标杆企业。

AI抗衰落地，仍有长路要走

Rentosertib的重磅突破，撕掉了“AI制药只有概念、没有临床价值”的标签，证明人工智能不再只是新药研发的辅助工具，已经能够独立产出经得起全球顶尖学术、人体临床试验检验的原创药物，为整个行业注入了强心剂。

但行业内也保持着理性认知，亮眼的阶段性数据，并不意味着抗衰老药物已经正式落地。业内专家表示，此次观测到的生物年龄逆转，是基于生物标志物的阶段性研究结果，属于探索性科研成果，不能直接等同于人体寿命延长、健康状态永久改善。

目前Rentosertib的核心临床定位依旧是治疗特发性肺纤维化，当前已进入III期临床试验阶段，后续仍需大规模、多中心临床数据，进一步验证药物的治疗效果与抗衰功效的稳定性。同时，本次试验受试者均为肺病患者，药物对健康人群的抗衰效果、安全性、适用性，仍有待更多临床试验验证。

放眼整个行业，AI制药依旧处于发展早期。当前全球绝大多数AI研发药物仍停留在临床前阶段，能成功推进至临床中后期的项目寥寥无几。高质量生物医药数据稀缺、AI模型可解释性不足、算法与临床研发脱节等问题，仍是全行业亟待解决的共性痛点。随着资本市场告别概念炒作，如今行业早已进入“靠临床数据、靠真实价值说话”的务实阶段。

行业需要建立长期主义心态，理性看待技术突破。AI是新药研发的高效赋能工具，但并非万能解药。抗衰老、创新药研发本身具备高风险、长周期的特性，短期的科研突破值得肯定，但切忌过度炒作、夸大成果。企业需平衡技术研发、管线自研与商业化落地，搭建可持续的发展模式，稳步推动AI制药从技术创新走向产业落地、惠及大众。