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失明者重见光明不再是梦,光基因眼罩开始临床试验

最近,有两家公司计划开始对一种眼罩装置进行临床试验。据称,他们的技术能使因视网膜病变而失明的患者重见光明。

这是一种结合了新兴光遗传学技术的高科技眼镜设备,可以将光束投射到人的眼睛中,具有基因治疗的功能。他们声称,将基因治疗功能与可穿戴电子产品相结合,重建视网膜的感光能力,有望使盲者恢复视力。

GenSight Biologics和Bionic Sight均是初创公司,一个在巴黎,一个在纽约。Bionic Sight由威尔康奈尔医学院的神经科学家Sheila Nirenberg创立。这两家公司都致力于帮助因视网膜色素变性而导致视力下降或失明的人们,使他们能恢复正常视力,这种疾病能破坏视网膜中的感光细胞。如该方法可行,理论上可以治疗任何类型的视网膜疾病,包括感光细胞受损的情况。

GenSight与当地的一家研究所合作开发了一副眼镜,这副眼镜包含一个相机,一个微处理器和一个数字微镜,可以将照相机捕获的图像转换为明亮的红光脉冲,从而刺激经基因改性的细胞。GenSight的首席执行官Bernard Gilly表示,用失明的猴子和老鼠做实验发现,这项技术在一定程度上恢复了它们的视力。但是,显然只有人类志愿者的实验结果才最具说服力。所以该公司预计今年开始一项人体研究。

Bionic Sight则声称他们将与基因治疗公司AppliedGenetic Technologies合作,从1月份开始至2018年进行临床试验。

技术原理

以上提到的光遗传学技术,属于基因治疗的一种形式,它是一种非常规但极有潜力的技术手段:通过向神经节——这种不同类型的视网膜细胞注入遗传指令,使其具有感光性,从而绕开受损的感光细胞,让神经节直接对光线做出响应。

这些公司还密切跟踪了去年3月在德克萨斯州进行的光遗传学的初步人类测试的结果。在RetroSenseTherapeutics(最近被Allergan收购)领导的一项试验中,一位盲人女性成为第一个接受光遗传治疗以帮助恢复视力的人。

据负责该实验的西南视网膜基金会的David Birch披露,这项研究迄今招募了四名患者。每位患者的眼睛被注射三次携带藻类基因的工程病毒,这种基因能指导细胞表达出光敏蛋白。该团队尚未报告实验结果,因此还不知道受试者是否恢复了视力。

RetroSense的研究依靠自然光来激活细胞。这可能会限制治疗的有效性,因为光敏蛋白仅响应特定波长的光,低光照水平的环境或自然光可能不足以触发光敏蛋白。

“这正是各公司积极开发眼罩或其他“光适应机械”的原因,此类设备可将合适的波长和强度的光束投射到眼睛中。”哈佛医学院的眼科教授RichardMasland如是说,他也兼任RetroSense的科学顾问。

面临的挑战

目前,仍然不清楚刺激神经节细胞会什么样的视觉,因为这种细胞通常只传导神经脉冲而非直接接收光。 Nirenberg称她的眼罩会将光转换成“神经编码”或预处理脉冲的模式,这就使神经节细胞看起来像视网膜中的其他细胞了。

斯坦福大学眼科学教授及汉森实验物理学实验室主任DanielPalanker提出怀疑,他认为Nirenberg的神经编码法可能不起作用。这是因为有大约30种视网膜神经节细胞,其中一些响应光,一些响应运动,而另一些则响应对比度。没有一套光模式能够与所有类型的神经节细胞进行通信。

编辑:杨力

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