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基因疗法或能治疗阿尔茨海默病

最近,来自英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员通过小鼠实验发现,基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病,这项研究成果是发表在美国《国家科学院学报》上。

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

阿尔茨海默病,是当今和未来人类面临的最主要的全球公共健康和社会保健挑战之一。根据《2015年世界阿尔茨海默病报告》中的数据,2015年全球阿尔茨海默病患者为4680万人,预计在2030年将达到7470万人,2050年更有可能突破1.315亿人,因此,早日研究出阿尔兹海默病的治疗方法极其重要,基因治疗就是现在研究的重要方向之一。

伦敦帝国理工学院科研人员此次进行了用基因疗法治疗阿尔茨海默氏病的小鼠实验,他们利用经过改造的慢病毒载体,把一种叫PGC1-α的基因注射入小鼠大脑的记忆区域,这些小鼠刚开始出现阿尔茨海默氏病的早期症状。结果显示,这种疗法阻止了小鼠大脑中β-淀粉样蛋白的积聚,后者被认为会导致脑细胞的死亡,与阿尔茨海默氏病的发病紧密相关。

研究结果表明,在利用基因疗法治疗4个月后,这些小鼠大脑中很少有阿尔茨海默氏病标志性的淀粉样斑块。在有关记忆力的任务测试中,这些经过治疗的小鼠与健康小鼠表现得一样出色。此外,它们的大脑记忆区也没有发现脑细胞损失。

此研究初步显示出了基因疗法可能有治疗阿尔茨海默氏病病人的潜力。但是,现在尚有许多难关需要攻克,一些专家也强调,这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。

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